Това е медицинско лечение, което се състои от вмъкване на гени, които отсъстват, които не произвеждат протеините, които трябва или не го правят правилно, с цел модифициране на генетичната информация на пациента, за да се избегнат или излекуват генетични заболявания.
Състои се от прехвърляне на генетичен материал в клетките или тъканите на индивида, за да накара клетките да изпълнят нова функция или да поправят или да се намесят в съществуваща функция.
Генната терапия представлява иновация за медицината по отношение на начина за лечение на генетични заболявания. Постулирано е като най-добрата алтернатива, но в същото време е най-голямото предизвикателство, защото е най-сложната техника.
Основното му предимство е, че атакува корена на проблема, който е дефектният ген, който причинява заболяването, като прехвърля правилната му версия.
От друга страна, основното и най-голямото предизвикателство е, че прехвърленият генетичен материал е правилно насочен към онези клетки или тъкани, които изискват гена да упражнява своята функция или въведеният ген да бъде регулиран по най-сходния начин с този на здравите хора.
Има три стратегии или начини за прилагане на генна терапия, които са:
- Ex vivo: състои се от извличане на клетки, които трябва да бъдат възстановени при пациента. Те са ремонтирани в лабораторията и по-късно са реимплантирани в тялото на лицето, което се лекува.
- In situ: състои се от директно въвеждане на репарационния ген в дефектната клетка или тъкан.
- In vivo: тя се състои от директно приложение на коректорния ген на пациента, така че да достигне точката, която трябва да се лекува.
За да се извърши генна терапия, е необходим вектор, който е носителят, който транспортира гена в клетките. Това може да бъде вирусно или невирусно.
Вирусните вектори са: ретровирус, аденовирус, адено-асоцииран вирус и херпесвирус. Невирусни са: бомбардиране на частици, директно инжектиране на ДНК или РНК и въвеждане на молекули, които могат да бъдат разпознати от рецепторите на прицелната тъкан или клетка (получаващи терапията).
В първият опит за прехвърляне на ген за хората е направено през 1970 г. за hyperargininemia, което е автозомно рецесивно заболяване, дължащо се на мутация в черния дроб аргиназата I ген. Това заболяване се дължи на тежки неврологични аномалии при засегнатите деца. Известно е, че две деца, които са били инжектирани с вируса "Shope papilloma", който причинява брадавици при зайци, са били третирани като източник на аргиназа I. Резултатите обаче са неизвестни, тъй като никога не са били публикувани. Друг тест е проведен през 1980 г. в Италия и Израел за бета-таласемия, но резултатите също не са публикувани.
През 1988 г. беше одобрен първият протокол за трансфер на гени, резултатите от който бяха публикувани. Този официален протокол е извършен с две момичета, страдащи от дефицит на ADA (аденозин дезаминаза). Генът ADA е вмъкнат ex vivo в лимфоцитите на периферната кръв и въпреки че момичетата се подобряват, не може да се определи точно на какво се дължи истинският терапевтичен ефект.
Днес, въпреки напредъка в генната терапия, която се прилага широко при лечението на рак, има какво да се подобри и тя остава експериментална техника.
